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广西通过基因疗法治愈重型地贫 两名儿童患者已三个月没输血,血红蛋白处于正常水平

来源:南国今报 2021-04-09 14:05   http://www.yybnet.net/

图为医生和两名患儿在一起。第923医院供图

今报南宁讯(记者张若凡)4月8日,记者从解放军联勤保障部队第923医院了解到,两名重型地中海贫血患儿在该院接受自体造血干细胞“γ珠蛋白重激活”治疗后,摆脱输血依赖,意味着广西实现了通过基因疗法治愈重型地贫。这一重大技术突破,给更多地贫患者带来希望。

广西是地中海贫血的高发区,常住人口地贫基因携带率超过20%。此前,重型地贫患者面临两个选择:一是终身规范输血和去铁,可是血液资源有限,给家庭和社会带来诸多压力;二是异基因造血干细胞移植,这是唯一能够根治地贫的方法,但只适用于一部分有合适干细胞捐献者的患者,且有排异等移植风险,对患者的身体条件要求较高。

解放军923医院张新华教授团队与华东师范大学刘明耀教授团队合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血(地贫)安全性及有效性”临床研究,则是通过基因编辑技术的“第三条路”。

人体的血红蛋白多肽链,在出生前后会有神奇变化——胎儿期为α链和γ链,出生后不久就转变成α链和β链。因此,对于β基因缺陷导致的地贫,可以通过唤醒出生后“沉默”的γ基因,恢复到胎儿期的造血特点,从而达到治疗目的,这需要动用基因编辑技术。

项目主要研究者张新华教授介绍,针对β-地贫,目前主要的基因治疗方法有两种:一是利用腺病毒转染的方法将正常的β基因导入细胞,让它取代患者的珠蛋白;二是利用“CRISPR/cas9基因剪刀”技术(2020年诺贝尔化学奖获得者所用技术),激发胎儿期正常、出生后“沉默”的γ基因,通过表达患者自身的胎儿血红蛋白,去除了β-地贫患者红细胞膜上有过多的α四聚体的疾病本质,从而改善红细胞膜的稳定性,使红细胞寿命达到或接近正常水平,纠正贫血状态。该项目采取的是第二种方法。

此次接受治疗的患者是一名6岁女童和一名7岁男童,两个孩子都是广西人,均在出生后3个月左右发病,确诊为重型β-地贫。由于没有同胞全相合的供者,骨髓库中也无匹配供者,他们一直在等待时机进行父母作为供者的移植。患儿监护人充分知情后,同意加入本次临床研究。

研究团队对基因治疗的有效性和安全性做了大量的研究。据介绍,经过外周血造血干细胞的动员、单采和分离后完成γ珠蛋白重激活,然后回输到患儿体内,使他们顺利通过了全血细胞减少关、感染关、药物毒性关和免疫重建关等。

目前两名患儿状况良好,已3个月没输血,血红蛋白处于正常水平,研究团队将继续对他们进行随访。

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