治疗脊髓性肌萎缩症的特效药『诺西那生钠』引发热议 国内70万一支 澳大利亚41澳元？

近日，治疗脊髓性肌萎缩症的特效药——诺西那生钠引起网络热议。媒体报道称，这款药品，在国内一支需要70万元人民币，而在澳大利亚，只需要41澳元，折合人民币205元。果真差距如此悬殊吗？

广东女士申请信息公开

国家医保局：正谈判降价

日前，媒体曝出治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠一针需要70万元人民币，普通患者家庭不堪重负，如果没有网上众筹，是不是只能“坐以待毙”？

来自湖南怀化1岁的小毅（化名）患有脊髓性肌萎缩，为了保命，家人在腾讯公益发起众筹，急盼给孩子注射一支救命针。

8月5日，广东河源一位癫痫患者的母亲欧阳春兰女士知悉此事后，通过书面邮寄方式，向国家药品监督管理局提交信息公开申请。

希望公开天价药定价计算相关说明

“我今天（5日）上午已经正式寄出申请，一个普通家庭怎么能拿出这么多钱？”欧阳春兰接受华商报记者采访，道出了原委。

“2014年我儿子才几个月大就得了癫痫，经常发作会抽搐，当时只有一种激素药物可以治疗，但这个药非常难找，我们几乎找遍了国内的大医院都找不到，真的是一药难求。”

欧阳春兰回忆，6年前这种激素药在国内很少，就没有药企生产。“后来我是在互联网上看到有人转卖这个药，我就高价买来了，25毫克规格的将近2000元一支，当时给我儿子打了以后很有效，孩子就不再抽搐了，但是这个药只能是暂时控制住病情。”

欧阳春兰表示：“我们家也是普通农村家庭，而这个病需要长期用药，且后期的康复治疗更难，所以还有很大的经济压力。”

欧阳春兰说，近2000元一支的激素药物尽管价格不菲，但是要和湖南怀化的病童一针高达70万元的诺西那生钠相比，还算是可以接受的。

“看到湖南怀化这个事情，一下子就勾起我对过往的回忆。我最近一直在联系怀化这个家庭，但是还没有联系上。我看到湖南这个家长可能是同病相怜，一下子特别能感同身受，他们跟我们早几年的经历是一模一样的，我能感受到他们几乎是濒临绝望，一个普通家庭怎么能拿出这么多钱，因为搞不好他的孩子需要连续打几针，这对普通家庭来说，是不可能承受得起的。”

欧阳春兰说，更令她匪夷所思的是，有网友说这个救命药在澳大利亚只卖41澳元，折合200多元人民币就能买到。“我就觉得很难相信，我就想找出答案，所以我就向国家药品监督管理局申请信息公开，我认为有必要问个清楚。”

欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠库存数量和分配发放的信息。“寄送应该3天就可以到北京，而且应该是在收到之后的15天之内作出答复。”

医生说没特效药

孩子可能活不过两岁

8月5日，华商报记者在腾讯公益平台证实，来自湖南怀化溆浦县深子湖镇黄溪湾村12组的小毅被确诊患有脊髓性肌萎缩，急需注射诺西那生钠续命。

小毅的爸爸介绍，2018年夫妻结婚，2019年7月儿子小毅降临，原本幸福的一家三口的生活因病被打乱，他们没想到出生不久的儿子就患了以前从未听说过的一种罕见疾病：脊髓性肌萎缩。

医生告知他们，孩子患有脊髓性肌肉萎缩症l型（SMA），此病会导致呼吸衰竭，心功能不全，儿子很可能活不过两岁，患儿平均寿命是18个月。“霎时感觉天塌下来了，我们无法接受襁褓中的孩子得了这么严重的病。”

儿子3个月大时突然发病了，当时口吐白沫，嘴唇发紫，紧急送到医院，直接又一次的住进重症监护室抢救。

夫妻俩查到了一种名为诺西那生钠的药物有助于孩子的治疗，它是唯一治疗这个病的特效药，“但就是太昂贵，某机构买一送三，即便有这样的好政策，70万一针我们真的付不起，我在工厂做工一个月只有5000元，妻子照看儿子，我们就算是不吃不喝，也买不起这个药啊。”小毅的爸爸说。

医保局称在谈判降价

纳入医保谈判日程

华商报记者注意到，截至8月5日11时，公益平台已为小毅筹款26万，距离70万元的众筹目标还差44万元。

据第一财经报道，在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月纳入当地的药品福利计划（PBS），直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元）。

对此，有律师向国家药监局申请公开相关定价信息，其得到的回答是这个药的定价不归国家药监局所管，建议其向国家发改委申请信息公开。

据说，这款进口药之所以如此昂贵，是因为患脊髓性肌萎缩症的患儿比较少，因而此药的“市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发”。

据报道，2018年5月，脊髓性肌萎缩症被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，2018年9月，“诺西那生钠注射液”作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。2019年2月，该药通过优先审评审批程序在中国获批，2019年4月28日在上海上市。按照国家药监局回应此款药物定价的信息公开申请的电话答复，国家药监局虽然通过优先审评审批程序批准使用此药进口用于治疗，但其并没有药品定价权。

8月5日，国家医保局信访办工作人员接受媒体采访表示，诺西那生钠的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。华商报记者 李华

>>制造商回应

41澳元是自付费用 政府采购单价是11万澳元

8月6日，针对近期网上热议的澳大利亚41澳元一支的“低廉”价格，诺西那生钠注射液的研发和制造商渤健（BioGen）回应了媒体。

渤健方面回应称，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。

“我们要正确区分两个基本概念：一个是药品价格，一个是报销后患者自付费用。”渤健方面相关人士表示，以SMA药物诺西那生钠注射液为例，该药物最早在美国获批，美国市场的单支价格为12.5万美元，第一年的年治疗费用大约为75万美金，之后每年的年治疗费用大约为37.5万美金。

“截至目前诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了全部或部分报销。”渤健方面表示，诺西那生钠注射液已被纳入澳大利亚药品福利计划，该药品的政府采购单支价格为11万澳元，报销后患者自付费用为41澳元，41澳元并不是该药品在澳大利亚的价格。

渤健方面还说，2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，成为中国首个和唯一一个获批的SMA治疗药物。该药物在中国市场的单支价格为人民币699700元，比美国市场低20%。据《红星新闻》

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