国内“孤儿药”研发领域几乎空白

□记者单青报道

如今,小源家里所剩的药,只够撑到正月底,这让全家都心急如焚(大图)。

2月28日,小源的母亲刘加瑞看着自己一页页写下的求助信,一脸悲伤(小图)。

◆患病人数占总人口的0.65%—1%之间的疾病或病变被称为罕见病,每年2月28日为“国际罕见病日”。目前,全球已确认的罕见病有6000—8000种。治疗罕见病的药物又称为“孤儿药”,该类药物我国多依赖进口且造价昂贵,大部分患者面临有药无钱的困境。该类药物能否国产,记者就此进行了调查。

□本报记者单青

终生服药

每年花费十几万元

2月28日,记者见到济南市历城区港沟镇13岁少年小源(化名),他因患有罕见病——恶性苯丙酮尿症已辍学在家两年,需每隔8小时服用BH4(科望)、美多芭和5-HTP三种药物,且终生服药才能控制病情。

如今,小源的母亲刘加瑞正为儿子的救命药发愁。“家里剩的药只够撑到正月底,只能减量吃了。以前孩子最长一次停药有20多天。”刘加瑞抹着眼泪说,只要按时吃上药,病情就能缓解,甚至能正常上学。为给孩子治病,家里每年药费在十几万元,而足量服药的花费则高达20万元。

这只是罕见病群体困境的一个缩影。济南市妇幼保健院新生儿疾病筛查中心主任邹卉透露,省城苯丙酮尿症患儿约有140例,其中恶性苯丙酮尿症不到10例。山东省罕见疾病防治协会会长韩金祥说:“目前全省发现的罕见病有933种,有住院记录的有15万人。这是保守估计,患病总数可能在28万人左右。”

“一种常见病如高血压,可能有几十种甚至上百种治疗药物,而对于罕见病则缺乏有效药物。”韩金祥介绍,少数罕见病目前有了特效药物,如戈谢病、庞贝病、恶性苯丙酮尿症。然而,戈谢病的特效药物花费达到每年200万元,远远超出了绝大部分家庭的经济承受能力,这种情况堪称“灾难性医疗费用支出”。

国内“孤儿药”

研发动力不足

治疗罕见病的药物又称“孤儿药”,这种药物的缺乏和昂贵,是我国罕见病防治的关键瓶颈。韩金祥表示,“‘孤儿药\’的现状是:市场小、患者少,生产企业不但挣不了钱还赔钱。”由于罕见病患者人数相对稀少,药物研发后无法回收成本,一些已公认的“孤儿药”的审批没有特殊的扶持政策,研发环境和上市情况没有显著改善,导致制药企业的研发动力不足。

韩金祥曾与研究团队做过测算,“在现今的新药研发水平上看,如果一种疾病的人数少于30万—50万,企业可能收不回其研发成本、获得合理的利润。”

此外,“孤儿药”没有明确的界定,大部分都不在医保报销范围之内,削弱了企业的研发动力。但可喜的是,青岛、上海等地已经开展了试点。早在2013年,青岛市将5种罕见病纳入城镇医保救助范围,至少能解决70%的花费,其中18岁以下BH4缺乏症、血友病患者已经实现免费用药。

“然而,国内在‘孤儿药\’研发领域几乎空白,没有自己生产的药物。”韩金祥说,迄今为止,我国尚没有一部专门的“孤儿药”法律出台,在一定阶段内,“孤儿药”仍要依赖进口。“目前,欧美日韩等国家和地区已有相关立法,通过补贴研发、简化审批、延长专利保护期、减税等手段激励制药企业,同时将孤儿药支出列入医疗保障体系。”

多措并举

激励企业研发“孤儿药”

针对罕见病“一人得病拖垮全家”的困境,山东省红十字会和省罕见疾病防治协会于2012年联合建立了山东省红十字罕见疾病救助基金,发动爱心企业和社会各界捐款。但省红十字会常务副会长李全太坦言,救助情况并不十分理想,公众对罕见病的认识还存在局限,仍需要全社会的关注和参与。

构建医疗保障体系,则是另一种可行的救助方式。韩金祥表示,“可以预见,随着未来纳入医保的‘孤儿药\’的增加,可能影响到其他常见病、多发病患者的医疗支付。”因此,使“孤儿药”的价格降低至可接受的范围内,是进入医保的关键。

韩金祥提到,要达到这一目的,从长远看根本出路在于“孤儿药”的国产化。这要依赖于多个部门的共同努力,在采取简化审批程序、减税、逐步纳入医保等政策上激励国内企业开展“孤儿药”研发。

记者了解到,目前山东省罕见疾病重点实验室已经开展了“孤儿药”他米巴罗丁的研发,正在进行临床批件的申报。韩金祥透露,在此基础上,省罕见疾病重点实验室将继续探索模式推动“孤儿药”的研发,也呼吁更多科研机构和制药企业加入,共同促进我国“孤儿药”研发水平的提高,使广大罕见疾病患者受益。

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