白血病基因改造疗法要上市了！美国首位接受治疗女孩现身说法： 6年了，没有复发

批准

据外媒近日报道，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10：0的投票结果一致支持批准治疗白血病的CAR-T基因改造疗法Tisagenlecleucel （CTL-019）上市

用于

该疗法主要运用于治疗3岁~25岁复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，由宾夕法尼亚大学和诺华公司（Novartis Corp）合作研发

呼吁

12岁女孩艾米丽·怀特海德是第一位接受白血病基因改造治疗的儿童。据外媒报道，她和父亲出现在本周三FDA肿瘤药物专家咨询委员会的会议上，呼吁委员会批准这种挽救了她生命的治疗方式

急性白血病是一种造血干细胞的恶性克隆性疾病。这种疾病多发于儿童和青少年人群，目前，白血病的低龄化仍在持续。但在当地时间本周三，美国食品药物管理局（FDA）开启了医学领域的新纪元。这项难以治愈的恶性病，或将正式列入可治愈范围。

据外媒近日报道，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10：0的投票结果支持批准治疗白血病的CAR-T基因改造疗法Tisagenlecleucel（CTL-019）上市。该疗法主要运用于治疗3岁~25岁复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，由宾夕法尼亚大学和诺华公司（Novartis Corp）合作研发。

据外媒报道，FDA预计将于今年10月3日做出最终批准决定。尽管没有规定FDA在最终批准时必须遵从专家委员会意见，但根据美国各大媒体报道，专家委员会的一致通过意味着该疗法可在今年获得FDA批准。这意味着CTL-019将极其有可能成为美国甚至全球首个获批上市的CAR-T基因疗法。

红星新闻实习记者

徐缓 编译报道

研究数据 63名患者接受该项治疗 其中52人的病情得到好转

宾夕法尼亚大学研发CAR-T基因改造疗法团队的负责人卡尔·琼博士将这种改造后的T细胞称为“连环杀手”，仅一个改造后的T细胞就可杀死10万个癌细胞。目前，CAR-T主要用于急性淋巴细胞白血病。

据外媒报道，诺华公司向FDA提供的主要证据来自对63名患者的研究数据，他们于2015年4月～2016年8月期间接受了该项治疗。其中52人（82.5%）的病情得到好转，对于复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者这类危重病来说，这是极其高的救治率。

一位多年从事干细胞研究人告诉红星新闻记者，白血病只是统称，具体病情很复杂。根据恶性程度，5年存活率有很大差异，像复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）这种最恶性的，就很难说，一般存活率都非常低。

据《人民日报》报道，急性淋巴细胞白血病患病儿童通过化疗，90%可以缓解，60%～70%可以治愈，5年存活率达75%～82%。但仍有30%左右的病人需要骨髓移植治疗，这部分就是所谓的难治性急性白血病。这部分病人可能尝试过所有治疗方法，但都失败了，而CAR-T的出现则能拯救这部分最难医治的人群。

参与研究的美国白血病和淋巴瘤协会的首席医疗官格温·尼克尔斯博士称：“这是一个全新的世界，一项令人感到振奋的治疗方式。”

治愈案例 首位接受治疗患者：成功摆脱癌症，至今没复发

12岁女孩艾米丽·怀特海德是第一位接受白血病基因改造治疗的儿童。据外媒报道，她和父亲一同出现在本周三FDA肿瘤药物专家咨询委员会的会议上，呼吁委员会批准这种挽救了她生命的治疗方式。2012年，只有6岁的她在费城儿童医院接受了这项研究性治疗。尽管出现了严重的副作用——高烧、血压下降、肺充血。但她成功摆脱了癌症，至今没有复发。

“我们相信如果这项治疗得到批准，将拯救世界上成千上万儿童的生命。”艾米丽的父亲汤姆·怀特海德说。

另一名家长唐·麦克马洪也出席了会议，他的儿子康纳从3岁起就受到严重复发性白血病的折磨，长达12年之久。一年前，他们了解到该治疗法时，一家人正准备进行骨髓移植，随后他们决定立刻带儿子到杜克大学接受治疗。接受治疗后，康纳甚至重返了冰球场。

第三位家长艾米·卡彭同样建议专家组批准这项治疗，尽管5岁的女儿索菲亚接受该治疗后仍离开了人世。但这项治疗确实缓解了女儿的症状并给了她额外几个月的生命时间。艾米·卡彭称，索菲亚在接受该治疗时病症已十分严重，如果可以早点治疗，女儿可能还活着。她说：“我们希望更多家庭可以拥有更长的时间和孩子一起与病魔作斗争，每个孩子都值得拥有这样的机会。”

专家说法 担心带来的副作用，但不足以妨碍批准

当天会议上，专家们并没有对该治疗展现的救命潜力提出质疑。但他们对于治疗可能的风险表示担心，短期风险包括艾米丽所经历的严重副作用，长期风险则包括注入的细胞是否会引发其他问题，并对于诺华公司在扩大生产规模后，是否能在治疗过程中保持一致性及保证质量提出担心。

诺华公司则回应称，肿瘤专家们已掌握如何应对出现严重副作用的方法。关于长期风险至今还未出现，但并不能彻底排除可能性，公司承诺将把所有接受治疗的患者登记在册并持续跟踪观察15年。

诺华公司称，初期将不会广泛推广，因为急性淋巴细胞白血病患者并不普遍。在美国，一年新增患者只有5000名，其中复发或难治性患者只占15%。因此，诺华公司计划指定全美30至35个医疗中心实施治疗，这些中心的医护人员将参加大量培训，只有得到许可后才能上岗参与医护工作。

专家咨询委员会通过评估一致认为，这些潜在风险都不应该妨碍FDA对CAR-T基因改造疗法的批准。加州希望之城国家医疗中心肿瘤专家拉里·夸克称：“我认为这些忧虑中的任何一点都不能阻碍这项迄今为止取得的杰出临床结果。”

而至于该治疗法是否将运用到其他国家，诺华公司发言人朱莉·马斯称，一旦获得批准，医疗中心将会自行决定是否接收外国患者。她还表示，今年晚些时候，公司将向欧盟提交申请批准文件。

此外，诺华公司表示，已经开始将类似基因疗法运用于其他恶性肿瘤治疗的试验中，希望能取得更多成果。

解读

什么是

CAR-T

基因改造疗法

CAR-T是细胞免疫治疗的一种，也是目前世界上最先进的细胞免疫疗法。

简单说，CAR-T细胞治疗恶性肿瘤的方法是，先从患者体内分离提取出T细胞，再通过基因改造技术，人工改造T细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，再将其回输患者体内用以杀死癌细胞。这种疗法具有精准靶向、杀伤性和活跃性持久的特点。

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