这是一个科技感、未来感满满的项目:用提前设计好的“基因剪刀”,把免疫细胞上导致肿瘤患者免疫耐受的基因绞掉,重新“武装”免疫细胞并显著扩增其规模,再回输至患者体内,从而增强其免疫监控和抗肿瘤能力,让肿瘤患者的病情得到逐步缓解和控制。
“我们正向国家药品监督管理局申报,按计划和相关法规推进研发项目的商业化进程。”9月6日,成都美杰赛尔生物科技有限公司董事长邓涛兴奋地告诉记者,该公司于2016年启动的全球首个基因编辑细胞治疗肺癌Ⅰ期临床试验正有序推进中。
邓涛是广元人,曾在海外从事多年科研工作,聚焦基因免疫、肿瘤干细胞等生物技术领域,曾与合作导师——2020诺贝尔生理学或医学奖获奖者查尔斯·赖斯共同发表署名文章。“基因技术和细胞工程是当前全球生物医药研究的热点方向,也是美杰赛尔自2015年扎根成都以来冲刺的新赛道。”归国后,邓涛看好成都生物医药的产业前景和人才优势,选择在蓉创业,“对美杰赛尔而言,在成都创业可以找到优秀的‘合伙人’。”
在他看来,目前中国实体瘤患者最常见,急需技术攻坚,而医药市场需求也很庞大,“我希望用前沿生物技术,开发出治疗实体瘤的新型细胞治疗产品,满足晚期肿瘤患者的急迫需求。”
目前,美杰赛尔一共做了12例完整Ⅰ期临床试验,相关成果于2020年4月在《Nature Medicine》发表,这是迄今全球完成例数最多的基因编辑细胞治疗肿瘤Ⅰ期临床试验报告。
“随着我们迭代工艺开发,目前基因编辑效率已提升3倍以上,由从前的30%左右提升到90%左右。”邓涛说,肿瘤尤其是晚期肿瘤的治疗,最大的目的是要延长患者的生存期及生存质量,迭代产品在延长晚期肿瘤患者的生存期方面有巨大的潜力和优势。
他同时坦言,现阶段晚期肿瘤治疗依靠单一技术、单一药品彻底治愈还很难实现。未来晚期肿瘤的治疗趋势,是精准与系统相结合。“通过提升免疫力,达到延缓、阻断肿瘤的生长和转移,使肿瘤成为慢性病,实现长期带瘤生存,再逐步缩小,甚至完全根除。这是我们近期主要的技术攻坚方向。”邓涛说。
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